في تقدم علمي بارز، كشف بحث جديد عن قدرة علاج تجريبي يستهدف تعديل الجينات على تقليل معدلات الكوليسترول الضار بشكل ملحوظ بعد جرعة واحدة فقط عبر الوريد. ووفقاً للبيانات السريرية التي طرحتها شركة «إيلي ليلي» الأمريكية، يمثل هذا العلاج نقلة نوعية في معالجة فرط كوليستيرول الدم العائلي.
العلاج المعروف بـ «VERVE-102» يعتمد على نهج علاجي يُحقن مرة واحدة فقط، ما يختلف جذرياً عن العلاجات التقليدية التي تستلزم استعمالاً متواصلاً وطويلاً. يركز هذا العلاج على دعم المرضى ممن يعانون من فرط الكوليسترول ومرض الشريان التاجي المبكر، لا سيما الذين لم تحقق معهم العلاجات الحالية نتائج ملموسة في خفض الكوليسترول.
وقد أسفرت الجرعة العالية من العلاج (1 ملغم لكل كغم من وزن الجسم) عن الانخفاض الأكبر في نسب LDL، كما تم تسجيل تراجع ملحوظ يتراوح بين 51% و88% في مستويات بروتين PCSK9، الذي يلعب دوراً في رفع الكوليسترول عبر تقليل عدد مستقبلاته في الكبد.
تعتمد آلية هذا العلاج على استخدام جسيمات نانوية دهنية تُحقن وريدياً وتستهدف جين PCSK9 لتعطيله بشكل مباشر، مما يعزز خفضاً مستداماً في الدهون الضارة. هذه التقنية تمثل طفرة علاجية بإمكانها تغيير قواعد التعامل مع أمراض الكوليسترول المزمنة.
تعتزم شركة «إيلي ليلي» البدء بالمرحلة الثانية من التجارب السريرية قبل نهاية هذا العام، مع توقعات كبيرة بأن يقدّم العلاج خياراً مختلفاً للمرضى، بدلاً من الخضوع للعلاجات المستمرة والمتكررة، وذلك عبر حقنة واحدة تحقق تأثيراً بعيد المدى.